一、企業(yè)運營情況
1、企業(yè)基本信息
江蘇集萃藥康生物科技有限公司于2017年12月29日完成工商注冊登記,注冊資本1000萬元。公司坐落于南京市江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷內,是一家從事人源化實驗動物品系研發(fā)與藥物篩選相關技術服務的高科技生物技術企業(yè)。
公司是2017年11月南京市首批落地的新型研發(fā)機構之一“人源化模型與藥物篩選創(chuàng)新技術研究院”的建設承載單位。在江蘇省產業(yè)技術研究院和南京市江北新區(qū)支持下,公司利用現有專業(yè)團隊及人源化動物模型創(chuàng)新技術,主要經營自主研發(fā)的人源化動物模型以及相關模型定制、藥物篩選等技術服務,在此基礎上建立三大技術平臺:
1)建立用于藥物篩選的人源化動物模型的研發(fā)創(chuàng)制平臺;
2)基于完全自主產權的人源化動物模型,建立服務型的藥物篩選平臺;
3)基于完全自主產權的模型,建立抗體藥物生產的新藥研發(fā)平臺。
在此基礎上,打造具有國際競爭力的新型人源化動物模型研發(fā)與藥物篩選技術產業(yè)化公司。
公司官網: www.gempharmatech.com
2、人員及場地建設
截止2018年8月,公司在崗員工人數46人,其中13人為研發(fā)團隊。公司目前總面積為3990m2,其中實驗室面積為240m2; SPF級生產型動物設施2000m2。
3、公司組織架構
公司具有完善的法人治理結構,股東會、董事會、經營管理層關系明晰,職責分明。公司實行董事會下總經理負責制,根據新型研發(fā)機構的創(chuàng)新特色、高科技型企業(yè)特點,企業(yè)建立了以效率為先的生產機能、以研發(fā)創(chuàng)造價值的營銷機能、以資金運籌為導向的財務機能、以人才循環(huán)儲備為人事機能、以市場導向的創(chuàng)新機能,以提升企業(yè)融入市場后的競爭能力。
公司核心團隊將包括來自雙一流建設高校,海內外新藥研發(fā)公司的科學家和技術人員,和醫(yī)藥生物技術國家重點實驗室和國家遺傳工程小鼠資源庫等國家級平臺建立了長期穩(wěn)定合作。公司致力于疾病模型的精準創(chuàng)制,將進一步縮短疾病的機理機制研究、臨床治療的應用、精準醫(yī)學的發(fā)展。
團隊由獲得長江學者、杰出青年榮譽的高翔博士、王德民博士、趙靜博士為領軍人才,擁有遺傳學、分子生物學、免疫學、醫(yī)學等專業(yè)背景,并在相關領域成功承擔了國家重大科技項目,并具有實現成果轉化的經驗,在行業(yè)內具有一定的社會影響力。
二、公司技術平臺
1、大、小鼠疾病模型研發(fā)創(chuàng)制平臺
團隊擁有成熟的CRISPR/Cas9技術,ES打靶以及BAC轉基因等基因編輯技術,以及小鼠超排、基因編輯技術、胚胎打靶與移植、基因鑒定、表型驗證等一系列技術。利用C57BL/6、BALB/c、NCG等小鼠制備自主知識產權人源小鼠超100例。同時憑借我們的藥效平臺,已將部分品系用于抗體藥物評價服務。利用制備的人類疾病相關、藥篩工具鼠等基因編輯大小鼠模型,相對手術造模及野生型模型,數據穩(wěn)定性高且更能模擬人的臨床發(fā)病癥狀。同時,依賴成熟的基因編輯技術以及動物繁育設施,可為客戶提供從基因ID到動物模型的一站式個性化定制服務。
2、藥物篩選平臺
通過基因改造以及組織器官移植獲得的人源化動物模型是人類疾病體內研究的活體替代模型。在該類模型上進行藥效評價,跨越了物種限制,直接在小鼠體內驗證藥效,極大的提高了藥物篩選轉化率。利用人源化模型的藥物篩選服務型平臺,可以為臨床疾病早期診斷、新治療手段及用藥方案的研發(fā),提供專業(yè)的定制服務。
3、抗體藥物研發(fā)平臺
通過染色體置換獲得的抗體人源化小鼠模型,攜帶完整的人抗體可變區(qū)基因簇。相對于體外的噬菌體展示及BAC轉基因鼠等平臺,抗原免疫后,抗體可經歷同型轉換和體細胞超突變,從而獲得高親和力、高特異性的全人源抗體。保證抗體藥效的同時可消除抗體異源性引起的免疫反應。極大提高抗體發(fā)現的成功率。